Современные методы лечения анемии - обзор

16.11.23. В Британии одобрили первую в мире CRISPR-терапию для двух заболеваний крови



Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет - Casgevy (компании CRISPR Therapeutics). Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина. По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание.


2022. Американца вылечили от анемии с помощью CRISPR



Джими Олагер вылечился от тяжелого генетического заболевания — серповидно-клеточной анемии — с помощью генетической терапии на основе CRISPR. У него прекратились приступы боли, и он ни разу не был после терапии в больнице. Серповидноклеточная анемия вызывается мутацией гена гемоглобина, белка, переносящего кислород в крови. Чтобы решить эту проблему, ученые собрали кровь Олагера, использовали CRISPR, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который мы все производим в младенчестве, а затем повторно влили клетки крови обратно в его тело. Компании Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, которые изготовили тот самый «настой», что вылечил Олагера, планируют представить свою терапию CRISPR в FDA в конце этого года для регистрации. Ранее в этом месяце Crispr и Vertex заявили, что все 31 человек с серповидно-клеточной анемией, получившие лечение, больше не испытывают сильных приступов боли.