Новости Медицины 2.0

Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего (под руководством Брайна Хеда) обнаружили, что повышение экспрессии нейропротекторного белка Caveolin-1 улучшает моторную функцию и повышает выживаемость мышей при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). В новой работе они использовали аденоассоциированный вирусный вектор, который доставлял кДНК synapsin-Caveolin-1 (AAV-SynCav1) в спинной мозг грызунов. Такой подход защищал моторные нейроны спинного мозга, обычно повреждаемые болезнью, замедлял ее прогрессирование и продлевал жизнь. На фоне лечения у мышей наблюдалось повышение физической силы и подвижности. Примечательно, что ранее генную терапию SynCav1 тестировали на моделях мышей с болезнью Альцгеймера и тогда лечение предотвращало потерю памяти и нарушение способности к обучению также после однократного введения препарата.

Джефф Безос еще в 2018 году решил заняться медициной и вложился в проект, целью которого было создание технологии, которая бы снизила стоимость американской медицины. Похоже, что за 4 года они не придумали ничего хорошего, и Amazon решил купить (аж за $3.9 млрд) готовенькую компанию One Medical. Вряд-ли она делает медицинское обслуживание дешевле (скорее наоборот), но зато устраняет другую проблему американской медицины - длительное ожидание визита к врачу. One Medical создала сеть клиник (или офисов), в которые можно попасть в тот же день, когда проявилось заболевание. Или, можно быстро забукать онлайн консультацию по видеосвязи.

Время доминирования препарата для лечения гемофилии Hemlibra компании Roche - подходит к концу. По крайней мере, на это надеется датский фармагигант Novo Nordisk, который опубликовал данные о 3 фазе клинических испытаний своего антитела Concizumab для лечения людей как с гемофилией А, так и с гемофилией В. Результаты говорят о снижении на 86% числа кровотечений, что превзошло «самые смелые ожидания» главного врача Novo Nordisk по редким заболеваниям Стефани Сереметис. «Это замечательный результат», - сказала она. «Будучи по-прежнему активным членом сообщества больных гемофилией, я считаю это действительно важное событие для пациентов с гемофилией». Ожидается, что FDA одобрит препарат в следующем году.

Два года назад французская фармакомпания Sanofi выложила аж $3.7 млрд американскому стартапу Principia Biopharma за препарат-кандидат tolebrutinib от рассеянного склероза. И похоже, это была не лучшая ставка. FDA приостановила третью фазу клинических испытаний этого препарат из-за случаев повреждения печени у пациентов. Представители Sanofi заявляют, что во всех зарегистрированных случаях была предрасположенность к болезням печени, и, конечно, фармакомпания еще поборется за препарат, но очевидно, теперь даже если препарат будет одобрен - это произойдет не через год и не через два.

Для лечения рака простаты все большую популярность приобретает фокальная терапия — то есть частичное уничтожение (абляция) желез. В Мемориальном онкологическом центр имени Слоуна-Кеттеринга в США группа врачей под руководством Бехфара Эхдаи, создала продвинутую версию фокальной терапии, основанную на ультразвуке высокой интенсивности, которой управляют с помощью прибора МРТ. Важным успехом онкологов стало завершение 2 фазы клинических испытаний нового подхода. Этот малоинвазивный метод показал хорошие результаты и помог многим пациентам — мужчинам с диагностированным раком простаты, риск осложнений для которых оценили как средний. Оказалось, направляемый МРТ ультразвук успешно контролирует развитие заболевания и позволяет избежать многих побочных эффектов, связанных со стандартной терапией. Чаще всего это проблемы с мочеиспусканием и сексуальной жизнью. Так что, возможно, скоро рак простаты можно будет лечить без операций, химио- и радиационной терапии и даже в амбулаторном режиме. Пациент обращается в клинику, проходит процедуру — и в тот же день отправляется домой.

Джими Олагер вылечился от тяжелого генетического заболевания — серповидно-клеточной анемии — с помощью генетической терапии на основе CRISPR. У него прекратились приступы боли, и он ни разу не был после терапии в больнице. Серповидноклеточная анемия вызывается мутацией гена гемоглобина, белка, переносящего кислород в крови. Чтобы решить эту проблему, ученые собрали кровь Олагера, использовали CRISPR, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который мы все производим в младенчестве, а затем повторно влили клетки крови обратно в его тело. Компании Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, которые изготовили тот самый «настой», что вылечил Олагера, планируют представить свою терапию CRISPR в FDA в конце этого года для регистрации. Ранее в этом месяце Crispr и Vertex заявили, что все 31 человек с серповидно-клеточной анемией, получившие лечение, больше не испытывают сильных приступов боли.

Знаменитая немецкая биотех-компания BioNTech получила от Европейского Медицинского Агентства статус Prime для нового препарата BNT211. Это препарат, основанный на иммунотерапии CAR-T, нацелен против solid-опухолей, а в первую очередь, против рака яичек. Он может применяться в комбинации с РНК-вакциной Claudin-6. По результатам фаз 1 и 2 клинических испытаний на 16 участниках в 86% случаев препарат остановил развитие опухоли, а в 43% - привел к ремиссии. Статус Prime означает, что препарат получит всяческую поддержку со стороны регулятора как в проведении 3 фазы клинических испытаний, так и в процессе окончательной сертификации.

Клетки сердечной мышцы (кардиомиоциты) восстанавливаются после инфаркта крайне плохо. Как правило, дело заканчивается образованием полуживой шрамированной ткани, которая не способна сокращаться. Это ведет к ослаблению функций сердца и повышенному риску новых инфарктов. Ученые из Хьюстонского университета продемонстрировали новый подход к восстановлению сердечной мышцы после инфаркта. Для этого клетки возвращаются к состоянию стволовых с помощью специальных молекул РНК, после чего самостоятельно регенерируют поврежденные ткани. Как они это делают? С помощью РНК-инъекций производят пару белков, стимулируют клеточное деление и рост. Новая терапия отлично показала себя в экспериментах с лабораторными мышами: спустя месяц после модельного инфаркта животные почти полностью восстановились.

Минздрав начал закупать больше дешевых препаратов от ВИЧ вместо более дорогих современных зарубежных лекарств. Если в 2021 году доля дорогих препаратов составляла 67,3 %, то в 2022 — 55 %, несмотря на выросшее количество заболевших. Закупки более дешевых препаратов должны помочь обеспечить лекарством больше пациентов с ВИЧ.

Чрескожная нефролитотомия - это малоинвазивная процедура, которую используют для удаления крупных камней в почках со стороны спины. Однако, для этой операции очень важно точно сделать пункцию к почке, иначе будут серьезные осложнения. Опытные хирурги умеют это делать, однако даже опытный врач может ошибаться из-за усталости. Группа ученых из Университета Nagoya (Япония) создали робота, который автоматизирует эту процедуру, используя технологию флюороскопии (что-то типа рентгена) и нейросеть для управления инструментом. Команда провела рандомизированное, одиночное слепое контролируемое исследование, в котором использовали свой роботизированный метод с флюороскопией для проведения этой процедуры. Это было первое исследование на людях и первое клиническое применение технологии. Показатель успеха однократной пункции составил до 50%. Также продолжительность пункции была значительно короче. Количество проколов иглой сократилось в 0,73 раза.