Новости Медицины 2.0

Команда исследователей из Университета Монтаны (под руководством Марко Праветони) скоро начнет клинические испытания вакцины для предотвращения передозировки фентанила и героина и помощи в лечении опиоидной зависимости. Команда Праветони отвечает за разработку гаптенов, небольших молекул, которые в сочетании с более крупным носителем, таким как белок, вызывают выработку антител против целевых опиоидов. Работая над этими новыми антиопиоидными вакцинами, Праветони сотрудничал с исследователями UM, которые предоставили адъювант — ингредиент, который повышает эффективность вакцины за счет усиления иммунного ответа организма. Чтобы сделать возможными испытания на людях, вакцины были протестированы на животных моделях. Результаты доклинических испытаний вакцины против фентанила были недавно опубликованы в журнале NPJ Vaccines, а результаты испытаний вакцины против героина ожидаются позже.

Компания BioMarin наконец-то получила одобрение FDA на свой препарат Rocatvian для лечении гемофилии А. Это вирусный вектор (средство доставки гена в клетку), содержащий ген, повышающий фактора свёртываемости крови VIII - белка, недостаток которого и приводит к гемофилии A, при которой основная проблема — внутренние и внешние кровотечения. И многие врачи уже в восторге от этого препарата. Однако, плохая новость - как и препарат Hemgenix против гемофилии B, одобренный в прошлом году - Rocatvian стоит миллионы. Конкретнее - $2.9 млн за курс лечения. Правда, в США подобное лечение часто покрывается страховкой, и BioMarin обязуется вернуть деньги, если лечение не достигло обещанных результатов.

Трансплантация печени — одна из самых сложных абдоминальных операций. В Барнс-Еврейской больнице Сент-Луиса пациенту, которому потребовалась критическая трансплантация из-за рака печени и цирроза печени, вызванного гепатитом С, была проведена уникальная операция. Хирург пересадил ему орган, использовав для этого робот да Винчи последнего поколения. Трансплантация прошла успешно: новая печень сразу же начала работать, и пациент выздоровел без каких-либо хирургических осложнений. Через месяц после операции реципиент начал комфортно ходить и даже захотел вернуться к гольфу и плаванию. Традиционно пациенту требуется около шести недель, чтобы он мог двигаться без дискомфорта.

Похоже, фармакомпания Eli Lilly в ближайшие годы будет контролировать рынок препаратов от ожирения. В прошлом году они представили блокбастер Mounjaro, который снижает вес на 22% за полтора года. Но для тех людей, которым удобнее таблетки, а не инъекции, компания готовит другой препарат - Orforglipron (основанный на том же действующем веществе). На днях были представлены результаты 2 фазы его клинических испытаний, где он показал снижение веса 14.7% за 36 недель. Возможно, некоторую конкуренцию ему составит препарат semaglutide (компании Novo Nordisk), который в своих испытаниях показывает снижение до 12.7% за вдвое больший период. Все будет зависеть от баланса эффективности и побочных эффектов (которым оральные препараты наиболее подвержены). А вот Pfizer, посмотрев на результаты Orforglipron, решил просто не продолжать испытания своего орального препарата от ожирения.

В настоящее время цель любого лечения рассеянного склероза заключается в обращении вспять повреждение миелиновой оболочки нервных волокон, однако текущие стандарты лечения нацелены только на снижение воспаления. Исследователи из Университета Калифорнии под руководством Ари Грина решили подойти с другой стороны - улучшить выработку миелина стволовыми клетками. Для этого они использовали безрецептурный антигистаминный препарат clemastine и провели небольшое клиническое испытание на 50 участниках. Оценку эффективности терапии проводили по снимкам МРТ. Во всех случаях наблюдались положительные изменения. Примечательно, что значительная ремиелинизация происходила в областях мозга, где оболочка была сильно повреждена или покрыта рубцами. Сейчас команда работает над совершенствованием терапии, чтобы дозировки препарата не оказывали седативный эффект на пациентов.

Южнокорейский фармагигант Yuhan купил у корейского стартапа J INTS BIO права на препарат JIN-AO4 против мелкоклеточного рака легких (HER2) за $325M. JIN-AO4 является ингибитором тирозиназы (TKI), который подавляет рост раковых клеток. Главным конкурентом нового препарата будет mobocertinib японской компании Takeda, который имеет тот же принцип действия и был одобрен 2 года назад для лечения HER2. Однако, глава стартапа J INTS BIO Анна Йо (справа на фото) утверждает что их молекула более эффективна. Пока препарат прошел лишь доклинические испытания. Интересно, что JIN-AO4 (если все будет хорошо), войдет в состав лекарства Leclaza, которое (если пройдет клинические испытания) будет выкуплено компанией Johnson & Johnson за $1.2 млрд. Вот так уже все распланировано.

Нейробиологи и нейрохирурги из Федеральной политехнической школы Лозанны в Швейцарии и Университета Гренобль-Альпы во Франции с помощью нейроинтерфейса восстановили способность ходить у человека, парализованного после травмы позвоночника. Устройство преобразует мысли в двигательные сигналы. В черепе пациента с двух сторон над областями мозга, участвующими в контроле движений, были вырезаны круглые отверстия диаметром около 5 см. В них вставили два дискообразных имплантата, которые улавливают и передают по беспроводной связи мозговые сигналы на два датчика, прикрепленных к шлему. Исследователи разработали алгоритм, который переводит эти сигналы в инструкции по движению мышц ног и ступней с помощью второго имплантата, соединенного со спинным мозгом. Исследователям удалось соединить этот имплант с нервными окончаниям, связанным с ходьбой.

45-летний Брайан Джонсон, миллиардер из Кремниевой долины, одержим идеей вернуть молодость и навсегда остаться биологически 18-летним. Для этого он оборудовал лабораторию в своем доме в Венеции, штат Калифорния. В частности, он переливает себе кровь 17-летнего сына Талмейджея. В ходе процедуры у Талмейджея извлекают литр крови и с помощью аппарата разделяют ее на отдельные компоненты — плазму, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Затем Брайан проходит через тот же процесс, после чего плазма сына вводится в его вену. Напомним, на сегодняшний день нет доказанной клинической пользы введения плазмы от молодых доноров для лечения, смягчения или предотвращения этих состояний. Кроме того, существуют риски, связанные с использованием любого продукта плазмы.

В течении уже нескольких лет швейцарский фармагигант Roche пытался провести через клинические испытания свой препарат против рака простаты Ipatasertib, но в итоге этот проект закончился провалом. Препарат не смог показать приемлемые результаты на 3 фазе, и компания решила от него избавиться. Ipatasertib представляет собой ингибитор белка AKT, который является частью сигнального пути, участвующего в прогрессировании рака предстательной железы и других типов опухолей. Препарат был разработан в результате сотрудничества между стартапом Array BioPharma и подразделением Genentech компании Roche.

Немецкая компания BioNTech усиливает свой стек онкологических технологий. Она купила за $200 млн у стартапа OncoC4 кандидат ONC-392 - моноклональное антитело для иммунотерапии рака. Сейчас ONC-392 завершает 2 фазу клинических испытаний для лечения рака яичников и рака легких (в комбинации с блокбастером от Merck&Co - Keytruda). Таким образом, пайплайн BioNTech теперь насчитывает две дюжины препаратов, пять из которых - антитела. Напомним, основатели BioNTech также обещали создать вакцину от рака до 2030 года