Современные методы лечения анемии - обзор

24.12.25. FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения тяжелой апластической анемии



FDA одобрила первую клеточную терапию тяжелой апластической анемии. Препарат Omisirge, разработанный компанией Gamida Cell, представляет собой кроветворные стволовые клетки, получаемые из неродственной донорской пуповинной крови и усиленные никотинамидом для поддержания стволового состояния, стимуляции самообновления и ускоренной приживаемости в костном мозге реципиента. Он уже применяется при онкогематологических заболеваниях у пациентов с 12-летнего возраста. При тяжелой апластической анемии — выраженном угнетении всех ростков кроветворения — его разрешено применять с шести лет. Во время клинических испытаний у 94% пациентов с тяжелой апластической анемией и отсутствием подходящего донора кроветворные стволовые клетки прижились и обеспечили быстрое (медианный срок восемь дней) восстановление числа нейтрофилов, все эти пациенты выжили.


2023. В Британии одобрили первую в мире CRISPR-терапию для двух заболеваний крови



Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет - Casgevy (компании CRISPR Therapeutics). Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина. По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание.

2022. Американца вылечили от анемии с помощью CRISPR



Джими Олагер вылечился от тяжелого генетического заболевания — серповидно-клеточной анемии — с помощью генетической терапии на основе CRISPR. У него прекратились приступы боли, и он ни разу не был после терапии в больнице. Серповидноклеточная анемия вызывается мутацией гена гемоглобина, белка, переносящего кислород в крови. Чтобы решить эту проблему, ученые собрали кровь Олагера, использовали CRISPR, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который мы все производим в младенчестве, а затем повторно влили клетки крови обратно в его тело. Компании Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, которые изготовили тот самый «настой», что вылечил Олагера, планируют представить свою терапию CRISPR в FDA в конце этого года для регистрации. Ранее в этом месяце Crispr и Vertex заявили, что все 31 человек с серповидно-клеточной анемией, получившие лечение, больше не испытывают сильных приступов боли.