РНК терапия

Обновлено: 08.11.2019 | Автор: Андрей Миронов, MD
РНК терапия использует искусственно-созданные микро-РНК и информационные РНК молекулы для кодирования экспрессии генов и производства белков в клетках.

2019. Roche заплатит $1,7 млрд за РНК-препарат против гепатита B


Еще одна новость о том, как дорого обходится сейчас создание нового препарата. Фармакомпания Roche заключила соглашение со стартапом Dicerna Pharmaceuticals на лицензирование ее перспективного РНК-препарата против гепатита В - DCR-HBVS. Пока еще даже не начались его клинические испытания, однако Roche уже заплатила $200 млн за право провести 1 фазу. Если испытания будут продвигаться успешно, фармакомпания заплатит еще $1.5 млрд. РНК-препарат теоретически позволяет избирательно деактивировать гены в клетках печени, которые отвечают за ре-производство вируса гепатита B. Современные препараты для лечения гепатита B, такие как Аналоги нуклеозидов, могут обеспечить подавление вируса, если принимать их непрерывно, но они редко приводят к долгосрочному функциональному излечению.


2019. Появилось РНК-лекарство от смертельной болезни почек - поликистоза


Поликистоз - заболевание, которое передается генетически и приводит к набуханию почек. На терминальной стадии пациенту показан диализ или трансплантация органа. Ученые из Юго-Западного медицинского центра Университета Техаса под руководством Вишала Потела (на фото) представили результаты нового экспериментального препарата, который значительно улучшает состояние страдающих от поликистоза пациентов. Препарат блокирует микроРНК-17, которая нарушает нормальную функцию других РНК и тем самым вызывает рост кист. Тестирование препарата на мышах показало, что лечение снижает размер почек примерно на 50%. Сейчас, совместно со стартапом Regulus Therapeutics, который специализируется на РНК-терапиях, ученые проводят 1 этап клинических испытаний (на безопасность препарата).


2019. РНК-ингаляции помогут пациентам с болезнями легких


РНК-лекарства (которые могут производить нужные вещества прямо в клетках организма) - считаются одной из наиболее-перспективных медицинских технологий. А главная проблема в этом направлении - как надежно доставить РНК-лекарство в клетки до его разрушения. Поэтому, хорошая новость для пациентов с астмой и болезнями легких в том, что ученые из МИТ разработали новую технологию доставки таких лекарств с помощью ингаляций. Они научились формировать из бета-аминоэфиров (положительно заряженных разветвленных полимеров) сферы размером 150 нм, которые могут нести в себе мРНК. Эффективность методики ученые экспериментально проверили на мышах. Если подход покажет свою эффективность в клинических испытаниях, методика поможет в лечении генетических заболеваний, поражающих эпителиальные клетки легких, противостоять астме и другим недугам, которые сегодня считаются неизлечимыми.


2018. Первое РНК-лекарство - прорыв года по версии журнала Science


Журнал Science опубликовал свой список 10 научных прорывов 2018 года, и среди них есть один медицинский прорыв - первое РНК-лекарство. Что это такое? Клетки в организме производят белки по программе, передаваемой в молекулах РНК. Иногда, из-за ошибки в программе РНК клетки начинают производить вредные белки, вызывающие болезнь. Но оказалось, что если подцепить к молекуле РНК маленький хак - то вредный белок не будет произведен. 20 лет назад ученые получили за это открытие Нобелевскую премию. Но до сих пор никакой пользы от него не было, т.к. никто не мог доставить РНК-хак в нужные клетки организма. Американскому стартапу Alnylam Pharmaceuticals это удалось. Они разработали специальные наночастицы для доставки и в этом году получили сертификат FDA на первое лекарство подобного рода. Оно называется Onpattro (патисиран) и предназначено для лечения редкого заболевания печени.


2018. В США одобрили первый препарат, подавляющий гены


Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Препарат Patisiran предназначен для лечения редкого генетического заболевания - наследственный транстиретиновый амилоидоз, из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы. Это серьезный прорыв и важный шаг для РНК-интерференции (RNAi) — техники подавления генов посредством изменения сообщений, передаваемых рибонуклеиновой кислотой (РНК) по телу, которые регулируют производство определенных белков. Препарат мешает производству мутировавшей версии белка транстиретина (TRR), отвечающего за избыточную выработку амилоидов. В результате их накопления пациенты страдают от повреждений периферических нервов, или полинейропатии.


2015. Moderna Therapeutics позволит организму производить лекарства самостоятельно


Обычно лекарства производятся на фабриках фармацевтических компаний, а потом вы их принимаете, например, в виде таблеток. Чтобы лекарство из таблетки достигло нужных клеток, ему необходимо пройти долгий путь - сквозь пищеварение, кровеносную и иммунную систему. А значит, его КПД будет довольно низким. Кроме того, фармакомпании предлагают одно и то же лекарство для разных людей, а значит, неизбежно возникают проблемы совместимости. Компания Moderna Therapeutics разработала технологию, которая позволяет производить необходимые лекарства прямо внутри клеток организма человека. Суть в том, что в клетки доставляют разработанные в лаборатории молекулы мРНК (это молекулы, которые служат матрицей для производства протеинов в любой клетке). Если правильно запрограммировать эту мРНК, то можно заставить клетку производить любое нужное лекарство самостоятельно. Причем, это лекарство будет максимально совместимо с организмом. В рейтинге самых инновационных стартапов 2015 года Moderna Therapeutics заняла #1 место, обогнав такие компании, как SpaceX, Bloom Energy и Uber.