Sangamo пробует лечить СПИД с помощью генотерапии

Вирус иммунодефицита (ВИЧ) уничтожает человеческие имунные Т-клетки, атакуя их белок, кодируемый геном CCR5, что и приводит к возникновению заболевания под названием СПИД. Американская биотехнологическая компания Sangamo использовала свою технологию молекулярных ножниц (ZFN-технологию), чтобы разрезать ДНК Т-клеток в определенных местах и отключить этот ген CCR5. В результате человеческие иммунные клетки становятся неуязвимыми к ВИЧ и распространение заболевания как минимум останавливается. А если учесть, что в организме постоянно появляются новые Т-клетки, а старые умирают, то потенциально с помощью генотерапии можно полностью излечить больного. Ученые не ограничились экспериментами в пробирке, а уже провели клиническое испытание на 12 пациентах. По окончании исследования у всех участников наблюдался повышенный уровень Т-клеток, а у одного из участников вирус не распространялся в организме в течение 12 недель после отмены антиретровирусной терапии.