Первое РНК-лекарство - прорыв года по версии журнала Science

26.12.18



Журнал Science опубликовал свой список 10 научных прорывов 2018 года, и среди них есть один медицинский прорыв - первое РНК-лекарство. Что это такое? Клетки в организме производят белки по программе, передаваемой в молекулах РНК. Иногда, из-за ошибки в программе РНК клетки начинают производить вредные белки, вызывающие болезнь. Но оказалось, что если подцепить к молекуле РНК маленький хак - то вредный белок не будет произведен. 20 лет назад ученые получили за это открытие Нобелевскую премию. Но до сих пор никакой пользы от него не было, т.к. никто не мог доставить РНК-хак в нужные клетки организма. Американскому стартапу Alnylam Pharmaceuticals это удалось. Они разработали специальные наночастицы для доставки и в этом году получили сертификат FDA на первое лекарство подобного рода. Оно называется Onpattro (патисиран) и предназначено для лечения редкого заболевания печени.