Препарат для лечения бокового амиотрофического склероза Tofersen - работает

27.07.20



Американский фармагигант Biogen опубликовал позитивные данные о результатах 1/2 стадии клинических испытаний препарата Tofersen против бокового амиотрофического склероза (БАС или ALS). Уже на этом этапе есть основания считать, что лечение снижает прогрессирование болезни, которая пока остается неизлечимой и приводит к смерти за несколько лет после появления первых симптомов. Лечение снижало уровни белка SOD1 в спинномозговой жидкости пациентов. Его концентрация снизилась в среднем на 2% в группе с низкой дозировкой и на 33% среди участников с более высокой дозировкой препарата. Считается, что около 10% случаев БАС передаются по наследству и некоторые из них вызваны мутациями в гене SOD1, приводящие к чрезмерной активности белка. В настоящий момент ученые продолжают тестирование препарата в рамках фазы 1 и 2 клинических исследований, которая должна подтвердить безопасность лечения.