Sangamo и Pfizer показали эффектиность генотерапии от гемофилии А

08.07.19



В прошлом году американский стартап Spark Therapeutics объявил об успешных клинических испытаниях генотерапевтического препарата от Гемофилии Б. А теперь, другой стартап Sangamo (совместно с фармагигантом Pfizer) обнародовали данные о долговременной эффективности подобной генотерапии для лечения более распространенной Гемофилии А. Препарат SB-525 доставляет необходимый ген в клетки печени пациента и они начинают производить протеин, необходимый для свертывания крови (напомним, Гемофилия - это врожденное нарушение свертывания крови, в результате чего ребенок страдает от внутренних кровотечений в суставах).