CRISPR использовали против болезни Хокинга

25.12.17


Боковой амиотрофический склероз (БАС), которым, в частности, болеет Стивен Хокинг - это медленная, но неизлечимая деградация нейронов, которую связывают с мутациями в определенных генах. Дэвид Шаффер и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли придумали использовать технологию редактирования ДНК CRISPR/Cas9 для замены гена SOD1, который у людей ответственен примерно за 20% случаев БАС. Авторы провели эксперименты на мышах, несших мутантный человеческий ген. Для доставки CRISPR/Cas9 в спинной мозг ученые использовали специальным образом модифицированные аденовирусы, которые практически безопасны для людей.  У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена.