Генная терапия гемофилии B успешно вылечила уже десять пациентов

Клинические испытания нового метода генной терапии гемофилии B, которые провела компания Spark Therapeutics, привели к первым успехам: лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у 10 пациентов и избавила их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно. После однократного введения пациентам адено-ассоциированных вирусных частиц, содержащих ген фактора IX, уровень фермента в крови всех пациентов возрос до уровня 14–81 процент от нормы (в среднем, 33 процента). Эксперты оценили состояние пациентов через год после введения гена — у девяти человек прекратились спонтанные кровоизлияния, а восьми больше не требовалась заместительная терапия. Для оставшихся двух пациентов необходимая доза фермента существенно снизилась. Никаких серьезных побочных эффектов терапии выявлено не было.