Exonics Therapeutics хочет вылечить мышечную дистрофию с помощью CRISPR

Мышечная дистрофия Дюшенна - это генетическое заболевание мышц у детей, приводящее к распаду мышечной ткани. Американский стартап Exonics Therapeutics получил $5 млн на создание технологии лечения этого заболевания с помощью генной терапии CRISPR. Технология была разработана в Университете Техаса ученым Эриком Олсоном, которому удалось вылечить мышь от мышечной дистрофии в прошлом году. На следующем этапе разработчики собираются вылечить обезьяну, а потом дело дойдет и до клинических испытаний на людях. Лидерами в разработке CRISPR-технологий являются стартапы Editas Medicine, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics. Но они фокусируются в основном на заболеваниях глаз, крови, печени и раке.