В Европе выпущено первое коммерческое лекарство для генотерапии

02.11.12



Только в прошлом месяце мы рассказывали о том, что первое генотерапевтическое лекарство было сертифицировано в России, а сегодня подобный прорыв произошел и в Европе. Европейская комиссия одобрила лекарство Glybera, которое производится голландской компанией uniQure и предназначено для лечения липопротеинолипазной недостаточности. Это довольно тяжелая генетическая болезнь, вызывающая смертельно опасный панкреатит. Кроме того, это довольно редкая болезнь, поэтому Glybera будет стоить очень дорого. Фактически, это будет самое дорогое лекарство в истории медицины. Курс лечения обойдется пациенту в 1,6 миллиона долларов. Но глава uniQure Йорн Альдаг не считает, что это дорого, т.к. "это лекарство не лечит, а навсегда исцеляет человека" (вот так уверенно говорит он).

Glybera при помощи специального безвредного вируса доставляет в клетки мышц нужный ген и в течении пары недель они начинают вести себя правильно (в данном случае вырабатывать необходимые ферменты) и воссоздавать новые правильные клетки. Лекарство было опробовано на 27 пациентах и практически в каждом случае показало положительные результаты при отсутствии побочных эффектов.

Теперь остается ждать, чтобы Glybera (или ее производные) будет одобрена для лечения других заболеваний. Тогда стоимость лекарства упадет.