Стартап останавливает болезнь Паркинсона с помощью генотерапии

22.08.16



Пациенты с болезнью Паркинсона, начинающие принимать лекарство Леводопа, сначала испытывают головокружение от успехов - болезнь резко отступает. Но постепенно препарат становится все менее эффективным. Дело в том, что при болезни Паркинсона мозг постепенно теряет способность производить не только допамин (который и восполняет Леводопа), но и фермент AADC (из которого Леводопа и производит допамин). Американский стартап Voyager Therapeutics разработал технологию генотерапии, которая позволяет отредактировать ДНК в нейронах мозга таким образом, чтобы они производили этот фермент. В результате, Леводопа продолжает эффективно справляться с симптомами болезни. Правда, для ввода редактирующего ДНК вируса в мозг необходимо проведение хирургической операции.